罕见病药物资讯之

新药获批

摘要

年6月17日，诺华宣布美国FDA已批准可善挺（司库奇尤单抗，俗称“苏金单抗”）用于成人活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）患者的治疗。早前，欧盟已经批准可善挺用于nr-axSpA的治疗。

nr-axSpA相关信息

nr-axSpA是一种免疫介导的炎症性关节炎，可导致患者的脊柱或骨盆出现炎症。在nr-axSpA患者的x-光片影像学检查中，并不能发现相关损伤，因此，其被称为放射学阴性，不过，通过其他更敏感的方式进行检测后，可以发现患者所存在的炎症反应。nr-axSpA患者通常症状为严重的炎症性背疼，患者会出现长久的僵直，睡眠以及生活质量都会受到影响。

可善挺（司库奇尤单抗）药物作用机制

研究显示，包括银屑病关节炎（PsA）、斑块型银屑病（PsO）、强直性脊柱炎（AS）、nr-axSpA在内的多种自身免疫性疾病的免疫应答，都与IL-17A驱动相关。可善挺是首个特异性靶向抑制白介素-17A（IL-17A）的全人单克隆抗体药物，能够选择性靶向阻断循环IL-17A的活性，从而降低免疫系统活动，改善患者的症状。

获批原因

年6月7日，诺华公司宣布了可善挺（司库奇尤单抗）的Ⅲ期临床研究PREVENT（NCT）结果。正是该研究，使得可善挺被美国FDA正式批准用于nr-axSpA患者治疗。

PREVENT是迄今为止评估一种生物制剂治疗nr-axSpA患者的最大规模研究，该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估可善挺治疗活动性nr-axSpA患者的疗效和安全性。

该研究入组了例活动性nr-axSpA患者[发病年龄＜45岁，视觉模拟量表（VAS）上脊柱疼痛评分≥40/，Bath强直性脊柱炎疾病活动指数（BASDAI）≥4]，患者在入组前，以最高剂量接受过至少2种不同的非甾体（NSAID）治疗4周，并可能进行过TNF抑制剂（不超过一种）治疗，但是疗效欠佳。例患者中，例（90.3%）先前未接受过生物疗法治疗（生物疗法初治）。研究中，患者分为三个治疗组：可善挺mg皮下注射有加载剂量（诱导：mg皮下注射，每周1次治疗4周；维持：mg，每月1次）、可善挺mg皮下注射无加载剂量（mg皮下注射，每月1次）、安慰剂（诱导：皮下注射，每周1次治疗4周；维持：每月1次）。主要终点是治疗第16周和第52周，在TNF初治患者中，接受可善挺mg治疗达到ASAS40缓解的患者比例。次要终点包括随时间推移BASDAI的变化和CRP（ASDAS-ARP）对强直性脊柱炎活动性评分的变化。

结果显示，在治疗第16周，研究达到了ASAS40主要终点：与安慰剂治疗患者相比，可善挺mg治疗患者在统计学意义和临床意义上，均显示了疾病活动度的显著降低（ASAS40缓解率：42.2%vs29.2%，P＜0.05）。次要终点也显示出统计学上的显著改善，包括疼痛、活动度、生活质量等。缓解的持久性和安全性与之前研究一致，并未发现新的毒副反应信息。

可善挺获批现状

此前，可善挺已被批准3个适应证：银屑病关节炎（PsA）、斑块型银屑病（PsO）、强直性脊柱炎（AS）。此次FDDA的批准，标志着可善挺收获第4个适应症，可全面解决中轴型脊柱关节炎疾病谱所涉及的相关疾病问题。

早前，可善挺在欧洲获得批准，成为治疗nr-axSpA的第一个IL-17A抑制剂。年4月28日，可善挺获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于常规治疗疗效欠佳的强直性脊柱炎（AS）的成年患者，这是可善挺继年3月批准用于治疗中重度斑块状银屑病（PsO）之后在中国获批的第二个适应证，也是目前国内首个且唯一被批准用于治疗强直性脊柱炎（AS）的白介素类抑制剂。

参考文献

[1]NovartisCosentyx?receivesFDAapprovalfornewindicationtotreatactivenon-radiographicaxialspondyloarthritis.